El estudio de Fase IIa evaluará la eficacia de CTH120 como terapia innovadora en pacientes adultos con SXF, la forma más común de discapacidad intelectual hereditaria sin un tratamiento específico
El consorcio público-privado formado por la empresa biotecnológica CONNECTA Therapeutics, el Centro de Regulación Genómica (CRG), el Instituto de Investigación del Hospital del Mar y el Instituto de Investigación e Innovación Parc Taulí (I3PT) ha conseguido 2,7 millones de euros de financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades y de la Unión Europea, a través del programa Next Generation EU, para iniciar los ensayos clínicos de Fase IIa del fármaco CTH120 dirigido al tratamiento del síndrome X frágil (SXF).
La financiación procedente de la convocatoria competitiva "Proyectos de colaboración público-privada" complementa la inversión privada de los inversores de CONNECTA Therapeutics como Prous Institute for Biomedical Research, Inveready y CDTI Innvierte, y la obtenida a través de los programas de financiación pública Retos Colaboración, CDTI NEOTEC y ENISA.
CTH120 es una terapia innovadora diseñada mediante técnicas de inteligencia artificial que actúa como modulador de la neuroplasticidad. Actualmente se están finalizando los ensayos clínicos de Fase I por CTH120 en el Instituto de Investigación del Hospital del Mar de Barcelona, liderados por el dr. Rafael de la Torre y la Dra. Ana Aldea como principales investigadores.
La previsión es disponer de los resultados finales del ensayo clínico de Fase I durante el primer semestre de este año y poder iniciar la Fase IIa en el primer semestre de 2025. En esta nueva fase, el I3PT, con la Dra. Ana Roche como investigadora principal, se une como partner estratégico junto con el CRG y el Instituto de Investigación del Hospital del Mar. Durante el proyecto también se identificarán biomarcadores específicos para facilitar la valoración de la respuesta al tratamiento, actividad liderada por la Dra. Mara Dierssen en el CRG.
“Nos alegra anunciar esta noticia a pocos días de la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, cuyas terapias son un gran desafío para la salud pública. Esta financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades nos permite progresar en el desarrollo clínico de un tratamiento específico para el SXF con centros e investigadores de prestigio internacional en el campo de las neurociencias en el área de Barcelona” comenta Jordi Fàbrega, CEO y cofundador de CONNECTA Therapeutics.
El síndrome X frágil
El síndrome X frágil (SXF) es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa discapacidad intelectual y problemas emocionales y sociales, de leves a graves como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Su prevalencia se estima en aproximadamente 3 pacientes por cada 10.000 habitantes y se diagnostica durante los primeros meses de vida o primera infancia mediante pruebas sanguíneas de ADN. No existe un tratamiento específico dirigido a la causa de la patología, sólo tratamientos que ayudan a paliar los síntomas. Actualmente, la SXF es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria y la segunda causa genética más prevalente después del síndrome de Down.
El fármaco CTH120
El síndrome X frágil se debe a una mutación que comporta la falta de la proteína FMRP, con un papel importante en la neuroplasticidad y la maduración de las conexiones sinápticas entre neuronas, hechos que están relacionados con la discapacidad intelectual y la sintomatología de los pacientes . El fármaco CTH120 de CONECTA Therapeutics, diseñado mediante técnicas de inteligencia artificial, ha demostrado en estudios preclínicos desarrollados en el grupo de la Dra. Mara Dierssen del Centro de Regulación Genómica de Barcelona fue un buen modulador de la neuroplasticidad, a la vez que mejora la capacidad cognitiva y restaura manifestaciones conductuales como los problemas de interacción social. CTH120 cuenta con la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento.
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