{"id":16998,"date":"2024-11-13T12:36:24","date_gmt":"2024-11-13T11:36:24","guid":{"rendered":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/?p=16998"},"modified":"2024-11-14T13:25:11","modified_gmt":"2024-11-14T12:25:11","slug":"investigadors-de-la-uab-i-el-parc-tauli-curen-amb-una-unica-administracio-de-terapia-genica-la-malaltia-hepatica-mash-vinculada-a-lobesitat-i-a-la-diabetis","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/actualitat\/divulgacio-cientifica\/2024\/11\/investigadors-de-la-uab-i-el-parc-tauli-curen-amb-una-unica-administracio-de-terapia-genica-la-malaltia-hepatica-mash-vinculada-a-lobesitat-i-a-la-diabetis\/","title":{"rendered":"Investigadors de la UAB i el Parc Taul\u00ed curen amb una \u00fanica administraci\u00f3 de ter\u00e0pia g\u00e8nica la malaltia hep\u00e0tica MASH, vinculada a l\u2019obesitat i a la diabetis","gt_translate_keys":[{"key":"rendered","format":"text"}]},"content":{"rendered":"<div class=\"wpb-content-wrapper\">[vc_row][vc_column][vc_column_text]\n<ul>\n<li>\n<h4><b>El tractament, provat amb \u00e8xit en ratolins, ser\u00e0 la base d&#8217;un futur assaig cl\u00ednic de la companyia biofarmac\u00e8utica Kriya Therapeutics, Inc. (\u201cKriya\u201d)<\/b><\/h4>\n<\/li>\n<\/ul>\n[\/vc_column_text][vc_column_text]<strong>Investigadors de la UAB i el Parc Taul\u00ed han aconseguit revertir en ratolins model una malaltia hep\u00e0tica vinculada a l&#8217;obesitat i la diabetis que afecta m\u00e9s de 40 milions de persones, l&#8217;esteatohepatitis associada a disfunci\u00f3 metab\u00f2lica (MASH). Els resultats han estat obtinguts amb una \u00fanica administraci\u00f3 intramuscular dels vectors virals terap\u00e8utics. La investigaci\u00f3 tamb\u00e9 ha determinat que la major part de les persones obeses, amb diabetis tipus 2 i amb MASH podrien beneficiar-se de la ter\u00e0pia. Els resultats seran la base d\u2019un futur assaig cl\u00ednic de la companyia biofarmac\u00e8utica Kriya.\u00a0<\/strong><\/p>\n<p>Un equip d&#8217;investigadors de la Universitat Aut\u00f2noma de Barcelona (UAB) en col\u00b7laboraci\u00f3 amb professionals de l&#8217;Institut d&#8217;Investigaci\u00f3 i Innovaci\u00f3 Parc Taul\u00ed de Sabadell ha descrit l&#8217;<strong>efic\u00e0cia i la seguretat a llarg termini en ratolins de l&#8217;administraci\u00f3 intramuscular d&#8217;una ter\u00e0pia g\u00e8nica per al tractament de MASH<\/strong>, una malaltia hep\u00e0tica que afecta aproximadament <strong>40 milions de persones als Estats Units i Europa<\/strong>.<\/p>\n<p>La ter\u00e0pia desenvolupada per l&#8217;equip investigador es basa en manipular gen\u00e8ticament el m\u00fascul esquel\u00e8tic amb el gen que codifica la prote\u00efna factor de creixement del fibroblast 21 mitjan\u00e7ant vectors virals adeno-associats (vectors AAV-FGF21). FGF21 \u00e9s un regulador metab\u00f2lic clau que, despr\u00e9s de l&#8217;administraci\u00f3 dels vectors al m\u00fascul esquel\u00e8tic, s&#8217;incrementa en circulaci\u00f3 sangu\u00ednia de manera sostinguda al llarg del temps (m\u00e9s d&#8217;un any en aquest estudi). Aquest tractament en ratolins model de la malaltia <strong>reverteix completament i a llarg termini la fibrosi hep\u00e0tica i MASH<\/strong>,<strong> contraresta l&#8217;obesitat, l&#8217;exc\u00e9s de greix, la resist\u00e8ncia a la insulina de la diabetis tipus 2 i el desenvolupament de tumors al fetge<\/strong>, tant en femelles com en mascles.<\/p>\n<p>Per tal de facilitar el pas cap a l\u2019aplicaci\u00f3 en persones, els investigadors han avaluat aquesta ter\u00e0pia en gossos per estudiar la seguretat i efecte terap\u00e8utic en animals grans. Tamb\u00e9 han caracteritzat els nivells circulants de FGF21 en m\u00e9s de 500 pacients obesos, amb diabetis tipus 2 i MASH, i conclouen que<strong> la major part d&#8217;aquests pacients es podrien beneficiar d&#8217;aquesta ter\u00e0pia g\u00e8nica en un futur<\/strong>.<\/p>\n<p>Els <strong>resultats seran la base per a un futur assaig cl\u00ednic<\/strong>, at\u00e8s que la UAB va llicenciar aquest programa de ter\u00e0pia g\u00e8nica amb AAV-FGF21 a l&#8217;empresa Tramontane Therapeutics Inc., ara part de la biofarmac\u00e8utica Kriya, que portar\u00e0 a la cl\u00ednica en pacients humans de MASH aquesta aproximaci\u00f3. &#8220;La nostra ter\u00e0pia g\u00e8nica basada en AAV-FGF21 pot ser transformadora per als pacients amb MASH, una malaltia que requereix tractaments segurs, efectius i duradors&#8221;, explica la investigadora de la UAB F\u00e0tima Bosch, que ha liderat la investigaci\u00f3.[\/vc_column_text]<div class=\"eut-element eut-box eut-align-left\" style=\"\"><div class=\"eut-media\"><img width=\"1920\" height=\"1080\" src=\"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169.png\" class=\"attachment-full size-full\" alt=\"\" decoding=\"async\" loading=\"lazy\" srcset=\"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169.png 1920w, https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169-300x169.png 300w, https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169-1200x675.png 1200w, https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169-768x432.png 768w, https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169-600x338.png 600w, https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169-1536x864.png 1536w, https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169-1170x658.png 1170w, https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-content\/uploads\/2024\/11\/Plantilla-Imatges-Web-169-800x450.png 800w\" sizes=\"(max-width: 1920px) 100vw, 1920px\" \/><\/div>  <div class=\"eut-box-content\">    <p>Teixit derivat del fetge amb fibrosi hep\u00e0tica (esquerra) i despr\u00e9s del tractament (dreta)<br \/>\n<\/p>  <\/div><\/div>[vc_column_text]\n<h4><strong>Obesitat i diabetis tipus 2, precursores de MASH<\/strong><\/h4>\n<p>Les epid\u00e8mies globals d&#8217;obesitat i diabetis tipus 2 s\u00f3n factors de risc per al desenvolupament de malalties hep\u00e0tiques. La malaltia hep\u00e0tica esteat\u00f2tica associada a disfunci\u00f3 metab\u00f2lica (MASLD, per les sigles en angl\u00e8s), o \u201c<strong>malaltia del fetge gras<\/strong>\u201d, \u00e9s la <strong>malaltia hep\u00e0tica cr\u00f2nica m\u00e9s comuna a tot el m\u00f3n<\/strong>, una epid\u00e8mia amb una prevalen\u00e7a que pot arribar al <strong>27% de la poblaci\u00f3 adulta<\/strong> en alguns pa\u00efsos. S&#8217;inicia amb una acumulaci\u00f3 excessiva de l\u00edpids al fetge que pot empitjorar cap a una esteatohepatitis associada a disfunci\u00f3 metab\u00f2lica (MASH, per les sigles en angl\u00e8s) greu, caracteritzada per inflamaci\u00f3, lesions a les c\u00e8l\u00b7lules del fetge (hepat\u00f2cits) i fibrosi.<\/p>\n<p>En etapes avan\u00e7ades, MASH s&#8217;associa a malalties hep\u00e0tiques greus, com ara cirrosi, c\u00e0ncer de fetge i malaltia hep\u00e0tica en fase terminal, amb alta mortalitat. Per a F\u00e0tima Bosch, \u201cl&#8217;estrat\u00e8gia de ter\u00e0pia g\u00e8nica que hem desenvolupat podria suposar un gran aven\u00e7 en el tractament no nom\u00e9s dels pacients amb MASH, sin\u00f3 tamb\u00e9 d&#8217;altres malalties metab\u00f2liques i comorbiditats relacionades que afecten milions de persones a tot el m\u00f3n\u201d.<\/p>\n<p>La <strong>recerca, liderada per F\u00e0tima Bosch<\/strong>, directora del Centre de Biotecnologia Animal i Ter\u00e0pia G\u00e8nica de la UAB (CBATEG), catedr\u00e0tica del Departament de Bioqu\u00edmica i Biologia Molecular de la UAB i membre del CIBER de Diabetis i Malalties Metab\u00f2liques Associades (CIBERDEM; ISCIII), ha comptat amb la participaci\u00f3 de <strong>Mercedes Vergara i Assumpta Caix\u00e0s<\/strong>, <strong>investigadores de l&#8217;I3PT i professionals de l&#8217;Hospital Universitari Parc Taul\u00ed<\/strong>. El treball es publica avui a la revista <em>Molecular Therapy<\/em>, la revista oficial de la Societat Nord-americana de Ter\u00e0pia Gen\u00e8tica i Cel\u00b7lular (ASGCT).[\/vc_column_text]<div class=\"eut-element eut-box-icon eut-align-left eut-medium\" style=\"\"><a href=\"https:\/\/www.sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S152500162400683X?via%3Dihub\" target=\"_blank\">  <div class=\"eut-wrapper-icon eut-no-shape eut-color-grey\"><i class=\"fa fa-bookmark eut-color-primary-5\"><\/i><\/div><\/a>  <div class=\"eut-box-content\"><a href=\"https:\/\/www.sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S152500162400683X?via%3Dihub\" target=\"_blank\">      <h3 class=\"eut-box-title\">Refer\u00e8ncia de l\u2019estudi<\/h3><\/a>    <p class=\"\">Veronica Jimenez, Victor Sacristan, Claudia Jambrina, Maria Luisa Jaen, Estefania Casana, Sergio Mu\u00f1oz, Sara Marc\u00f3, Maria Molas, Miquel Garcia, Ignasi Grass, Xavier Le\u00f3n, Ivet Elias, Albert Ribera, Gemma Elias, Victor Sanchez, Laia Vil\u00e0, Alba Casellas, Tura Ferre, Jordi Rod\u00f3, Ana Carretero, Marti Pumarola, Marc Navarro, Anna Andaluz, Xavier Moll, Sonia A\u00f1or, Sylvie Franckhauser, Mercedes Vergara, Assumpta Caix\u00e0s and Fatima Bosch. Reversion of metabolic dysfunction-associated steatohepatitis by skeletal muscle-directed FGF21 gene therapy. Molecular Therapy (2024) DOI: 10.1016\/j.ymthe.2024.10.023<\/p>  <\/div><\/div>[vc_column_text]<span style=\"font-size: 12pt;\">\ud83d\udcf0 [Not\u00edcia desenvolupada per la Unitat de Comunicaci\u00f3 de la Universitat Aut\u00f2noma de Barcelona]<\/span>[\/vc_column_text][\/vc_column][\/vc_row]\n<\/div>","protected":false,"gt_translate_keys":[{"key":"rendered","format":"html"}]},"excerpt":{"rendered":"<p>El tractament, provat amb \u00e8xit en ratolins, ser\u00e0 la base d\u00b4un futur assaig cl\u00ednic de la companyia biofarmac\u00e8utica Kriya Therapeutics, Inc. (\u201cKriya\u201d)<\/p>\n","protected":false,"gt_translate_keys":[{"key":"rendered","format":"html"}]},"author":31,"featured_media":17034,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[6],"tags":[230,298,12],"gt_translate_keys":[{"key":"link","format":"url"}],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16998"}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/users\/31"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16998"}],"version-history":[{"count":10,"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16998\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17035,"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16998\/revisions\/17035"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/media\/17034"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16998"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16998"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.tauli.cat\/institut\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16998"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}