L’estudi de Fase IIa avaluarà l’eficàcia de CTH120 com a teràpia innovadora en pacients adults amb SXF, la forma més comuna de discapacitat intel·lectual hereditària sense un tractament específic
El consorci publicoprivat format per l’empresa biotecnològica CONNECTA Therapeutics, el Centre de Regulació Genòmica (CRG), l’Institut de Recerca de l’Hospital del Mar i l’Institut d’Investigació i Innovació Parc Taulí (I3PT) ha aconseguit 2,7 milions d’euros de finançament del Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats i de la Unió Europea, a través del programa Next Generation EU, per iniciar els assaigs clínics de Fase IIa del fàrmac CTH120 adreçat al tractament de la síndrome X fràgil (SXF).
El finançament procedent de la convocatòria competitiva “Projectes de col·laboració publicoprivada” complementa la inversió privada dels inversors de CONNECTA Therapeutics com Prous Institute for Biomedical Research, Inveready i CDTI Innvierte, i l’obtinguda a través dels programes de finançament públic Retos Colaboración, CDTI NEOTEC i ENISA.
CTH120 és una teràpia innovadora dissenyada mitjançant tècniques d’intel·ligència artificial que actua com a modulador de la neuroplasticitat. Actualment s’estan finalitzant els assajos clínics de Fase I per CTH120 a l’Institut de Recerca de l’Hospital del Mar de Barcelona, liderats pel Dr. Rafael de la Torre i la Dra. Ana Aldea com a investigadors principals.
La previsió és disposar dels resultats finals de l’assaig clínic de Fase I durant el primer semestre d’aquest any i poder iniciar la Fase IIa el primer semestre del 2025. En aquesta nova fase, l’I3PT, amb la Dra. Ana Roche com a investigadora principal, s’uneix com a partner estratègic juntament amb el CRG i l’Institut de Recerca de l’Hospital del Mar. Durant el projecte també s’identificaran biomarcadors específics per facilitar la valoració de la resposta al tractament, activitat liderada per la Dra. Mara Dierssen al CRG.
“Ens alegra anunciar aquesta notícia a pocs dies de la celebració del Dia Mundial de les Malalties Minoritàriess, les teràpies de les quals són un gran desafiament per a la salut pública. Aquest finançament del Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats ens permet progressar en el desenvolupament clínic d’un tractament específic per a l’SXF amb centres i investigadors de prestigi internacional en el camp de les neurociències a l’àrea de Barcelona” comenta Jordi Fàbrega, CEO i cofundador de CONNECTA Therapeutics.
La síndrome X fràgil
La síndrome X fràgil (SXF) és un trastorn genètic hereditari lligat al cromosoma X que causa discapacitat intel·lectual i problemes emocionals i socials, de lleus a greus, com ara hiperactivitat, ansietat, comportaments agressius o autisme. La seva prevalença s’estima en aproximadament 3 pacients per cada 10.000 habitants i es diagnostica durant els primers mesos de vida o la primera infància mitjançant proves sanguínies d’ADN. No hi ha un tractament específic dirigit a la causa de la patologia, només tractaments que ajuden a pal·liar els símptomes. Actualment, la SXF és la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària i la segona causa genètica més prevalent després de la síndrome de Down.
El fàrmac CTH120
La síndrome X fràgil és deguda a una mutació que comporta la manca de la proteïna FMRP, amb un paper important en la neuroplasticitat i la maduració de les connexions sinàptiques entre neurones, fets que estan relacionats amb la discapacitat intel·lectual i la simptomatologia dels pacients. El fàrmac CTH120 de CONNECTA Therapeutics, dissenyat mitjançant tècniques d’intel·ligència artificial, ha demostrat en estudis preclínics desenvolupats al grup de la Dra. Mara Dierssen del Centre de Regulació Genòmica de Barcelona ser un bon modulador de la neuroplasticitat, alhora que millora la capacitat cognitiva i restaura manifestacions conductuals com els problemes d’interacció social. CTH120 compta amb la designació de medicament orfe de l’Agència Europea del Medicament.
Leave a Reply